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近日，恒瑞医药的海曲泊帕乙醇胺片的新适应症上市申请在中国国家药监局药品审评中心（CDE）官方网站上获得受理，但具体适应症尚未公布。根据公开资料，海曲泊帕乙醇胺是一种由恒瑞医药自主研发的口服非肽类血小板生成素受体（TPO-R）激动剂。这种1类新药此前已经在我国获批用于两个适应症。
海曲泊帕乙醇胺作为新型TPO-R激动剂，通过激活TPO-R介导的STAT和MAPK信号通路，促进血小板生成。相较于第一代产品，海曲泊帕的分子结构经过优化，作为高选择性的TPO-R激动剂，展现出高效且低毒的特性。该药品已在2021年6月由国家药品监督管理局（NMPA）批准用于治疗对糖皮质激素和免疫球蛋白治疗无效的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者，以及对免疫抑制治疗应答不佳的重型再生障碍性贫血成人患者。
根据恒瑞医药2024年的半年度报告，除了已经获批的适应症外，海曲泊帕乙醇胺还有其他四个适应症正在进行三期临床试验，这些适应症包括化疗引起的血小板减少症、结合标准免疫抑制治疗用于初治重型再生障碍性贫血、儿童免疫性血小板减少症（ITP）、以及慢性肝病并发血小板减少症患者的有创性操作或手术。此外，针对化疗所致血小板减少症的国际多中心三期临床试验也正在展开。
在肿瘤治疗过程中，患者可能因抗肿瘤治疗而遭受血小板减少症，这不仅包括常见的化疗引起的血小板减少症，还涉及放疗、靶向治疗和免疫疗法引起的情况。此类血小板减少症可能导致治疗延迟、终止，并增加出血风险，进而影响治疗效果和患者预后。
恒瑞医药此前的新闻稿指出，一项在中国进行的二期研究显示，海曲泊帕在治疗肿瘤治疗引起的血小板减少症（CTIT）方面展示出初步疗效和良好安全性。今年9月，欧洲肿瘤内科学会（ESMO）大会公布的研究结果显示，海曲泊帕单药治疗因同步放化疗引起的血小板减少症的患者中，78.6%的应答率达到血小板计数恢复标准（PLT ≥ 100×10^9/L），PLT恢复至≥75×10^9/L的患者比例达到82.1%，同时该药物的安全性和耐受性良好。
期待这种创新型TPO-R激动剂在接下来的临床试验中取得进一步进展，为更多患者带来福音。
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