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在基因疗法领域，蓝鸟生物无疑是一个无法绕过的企业。其起源可以追溯到1992年，由两位来自麻省理工学院的研究员创立，公司的前身名为Genetix Pharmaceuticals。经过将近20年的不懈努力，蓝鸟生物在基因疗法方面逐渐崭露头角。2010年，《Nature》杂志刊登了一项关键的临床试验结果，一位重度β地中海贫血患者通过蓝鸟生物的Lentiglobin基因疗法成功实现了不再依赖输血的治疗，给长期以来只有终身输血一个选择的地中海贫血患者带来了新的希望。
这一突破使蓝鸟生物迅速声名鹊起，吸引了众多投资者。2013年6月，公司在纳斯达克成功上市。接下来的几年，蓝鸟生物的发展一路高歌猛进，不仅在2017年被评选为全球最聪明的50家公司之一，而且在2018年被认为是最有可能被收购的十大公司之一，市值一度高攀至近300亿美元。然而，公司的命运如同过山车般变化无常，2020年推出的首款基因疗法产品原本应该标志着公司取得巨大成功的时刻，却意外成为其命运的最高点。自那以后，蓝鸟的市值急剧缩水，目前已不足1亿美元。
更为糟糕的是，公司目前面临诸多负面新闻，特别是其产品的安全性问题引发了持续争议，蓝鸟生物的处境愈加险峻……
近期，蓝鸟生物因《新英格兰医学杂志》的一项研究而陷入困境。针对Skysona基因疗法治疗脑肾上腺脑白质营养不良的多项研究数据显示，在67名儿童患者中，有7名接受Skysona治疗的儿童确诊罹患血癌，具体为6例骨髓增生异常综合征和1例急性髓性白血病。尽管其中一些患者接受了进一步治疗，但问题已使Skysona的安全性倍受质疑。Skysona通过把ABCD1基因的功能性复制植入患者的造血干细胞使之产生功能性ALDP蛋白，但其风险在于疗法的病毒载体可能会引起血液肿瘤，这在产品标签上已有警告。尽管尚不明确这一波动将如何影响公司，事件无疑警示我们基因疗法安全性的重要性。
安全性一直是基因疗法行业中的关键问题。自1999年首例基因治疗导致患者死亡后，整个领域曾一度黯然失色，直到2017年美国才批准首个基因疗法上市。但安全问题并未因新疗法的出现而消弭，至今依旧悬在人们心头。2021年，蓝鸟生物的产品bb1111在临床试验中因疑似致癌而被叫停，其另一项上市产品Zynteglo因潜在同源问题也被暂停销售。尽管最终证明治疗收益大于风险，使其重新上市并恢复试验，但新的问题仍不断出现。
放眼全球，基因疗法仍处于发展的初期阶段，安全性和商业化掣肘尚未完全解决，虽然充满潜力，但前途依然荆棘丛生。中国市场的崛起为基因疗法注入新生力量，然而，在追逐技术与市场的过程中，蓝鸟生物的过往教训无疑对所有行业参与者而言都是重要的警示。
即便蓝鸟生物这一标杆因各种困境而受到打击，基因疗法的进步步伐依然不会停滞。无数新兴企业正在积极参与这一领域的创新，但无论是现有的领军者还是新兴的追随者，安全问题始终是悬在行业发展之上的那把达摩克利斯之剑。
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