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近日，恒瑞医药宣布其自主研发的1类新药海曲泊帕乙醇胺片的上市许可申请正式获得国家药品监督管理局的受理。该药品适用于15岁及以上初治重型再生障碍性贫血（SAA）患者，需与免疫抑制治疗联合使用。
此次申请基于一项名为HR-TPO-SAA-Ⅲ的Ⅲ期临床试验。该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照试验，主要由中国医学科学院血液病医院的张凤奎教授牵头，共有26家国内中心参与。于2024年5月，该研究成功达到方案预设的主要研究终点。研究对象为240名15岁及以上初治重型再生障碍性贫血患者，他们分别接受海曲泊帕乙醇胺片联合免疫抑制治疗或安慰剂联合免疫抑制治疗。结果显示，试验组在主要终点上明显优于对照组，展示出海曲泊帕乙醇胺片在治疗上的显著疗效及良好的安全性和耐受性。
再生障碍性贫血是一种严重的骨髓造血功能障碍，特征是骨髓造血细胞减少及外周血全血细胞减少。重型再生障碍性贫血尤其严重，病情进展迅速，同时伴有全血细胞显著减少及较高的死亡风险。目前的首选治疗方法为免疫抑制疗法，但其有效性有限。近年来，结合国际临床研究，专家们推荐免疫抑制疗法与血小板生成素受体激动剂（TPO-R）联合使用，作为不适合移植患者的主要治疗途径。然而，该方法在中国初治患者中的应用仍在探索阶段。
海曲泊帕乙醇胺片是一种口服非肽类TPO受体激动剂。通过激活相关信号通路，促进血小板生成，从而在各种血液系统疾病中显示出其治疗潜力。自2021年以来，海曲泊帕乙醇胺片已经获得了两个适应症的批准：一种用于对现有治疗无效的慢性原发免疫性血小板减少症成人患者，另一种用于对免疫抑制治疗效果不佳的重型再生障碍性贫血成人患者。
在重型再生障碍性贫血治疗领域，海曲泊帕乙醇胺片的研发和应用被期待将大大改善患者的治疗预后，为改善重型再生障碍性贫血的治疗效果带来新的希望和选择。
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