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10月15日，强生公司宣布其研制的尼卡利单抗（Nipocalimab）在治疗青少年全身性重症肌无力（gMG）的研究中取得了积极进展。这项针对12至17岁、抗AChR阳性患者的Ⅱ/Ⅲ期临床试验结果显示，尼卡利单抗联合标准治疗方案（SOC）能够实现患者的持续疾病控制。
强生表示，该研究首次证实了尼卡利单抗在青少年gMG患者中的有效性，结果与此前在成年患者中获得的关键研究数据一致。尼卡利单抗成为首个在12至17岁抗体阳性青少年中证明能够提供24周持续疾病控制效果的FcRn抑制剂，进一步拓展了其研究应用的潜力。
尼卡利单抗是一种在研的单克隆抗体，通过与FcRn的高亲和力结合来阻断其功能，从而降低体内循环免疫球蛋白G（IgG）抗体的水平，同时保持其他免疫功能的正常。今年，强生已分别向美国食品药品监督管理局（FDA）和欧洲药品管理局（EMA）提交了该药用于治疗成人gMG患者的上市申请。
本次Ⅱ/Ⅲ期Vibrance-MG研究旨在评估尼卡利单抗对儿童全身性重症肌无力患者的效果。研究的主要目标是在24周内实现IgG水平的降低，次要目标包括MG-ADL和QMG评分的改善。结果表明，尼卡利单抗联合SOC的治疗达到主要研究终点，显示出总血清IgG下降69%，并在MG-ADL和QMG评分上有显著改善。值得注意的是，五位患者中有四位在治疗结束时症状达到了最低水平，并且尼卡利单抗在为期六个月的治疗过程中表现出良好的耐受性，与成人研究结果类似，没有发生严重不良事件或因副作用停药的情况。
强生计划在美国神经肌肉和电生理诊断医学协会（AANEM）年会期间的美国重症肌无力基金会（MGFA）科学会议上，以口头报告形式分享这项研究的数据。
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