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截至目前，中美两国尚未批准任何干细胞药物上市。然而，干细胞领域在国内的发展却如火如荼，其疗程费用从7.8万元到20万元不等。2022年7月，一位江西九江的患者甚至被此类项目骗去了超过450万元。干细胞因为其在医学界的广泛应用潜力，被一些人夸大为可以治疗一切疾病、甚至延缓衰老的“神奇药物”。只有合规的产品进入市场后，这个领域的发展才能变得更加有序。
2024年将可能成为干细胞市场的转折年。Mesoblast计划在2024年7月向美国食品药品监督管理局（FDA）重新提交其产品remestemcel-L的上市申请，希望在2025年1月获得批准，这将可能成为美国首个批准的干细胞创新药。与此同时，中国的铂生卓越生物研发的艾米迈托赛注射液也在同年6月获得了国家药品监督管理局的优先审评，有望成为国内首款获批的干细胞药物。
近年来，国内干细胞新药的研发持续推进。据不完全统计，2018年至2024年7月，中国已批准83个干细胞新药的临床试验申请（IND），并有60个项目处于临床阶段。其中，III期临床试验有4项，II期则有11项。随着成药性的逐步解决，市场对于合规干细胞产品的临床需求将得到释放。
在国际市场上，Mesoblast的进展备受关注。今年，FDA已受理该公司remestemcel-L的重新申请，用于治疗类固醇难治性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童。这款同种异体现货型细胞疗法有望成为美国首个获批的此类产品。remestemcel-L在III期临床试验中的数据显示，其客观缓解率为69％，显著高于45%的历史控制率。
另一方面，福泰制药的VX-880干细胞疗法在治疗1型糖尿病方面也取得了突破性进展。这一疗法通过将实验室培养的胰岛细胞移植到患者体内，成功帮助患者摆脱了对胰岛素的依赖。
国内市场也在积极布局。北京市药监局在2024年5月率先发放了首张干细胞相关的药品生产许可证，标志着合规干细胞药物即将进入产业化阶段。铂生卓越的艾米迈托赛注射液已被接受上市申请，其目标适应症为激素失败的aGVHD。
与此同时，多个国内企业也积极参与干细胞创新药的研发，如中源协和和天士力等公司，都在设法突破技术障碍，以推动干细胞疗法的市场化。尽管挑战依然存在，但无论是在伦理问题还是技术难题上，只要坚持探索，未来必将迎来更为广阔的应用前景。
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