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行业动态速览
热点聚焦
近日，在上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心成功推进了一项关于LY-M001注射液用于I型戈谢病青少年患者的临床研究。这项前瞻性、单中心、开放、单臂的研究专注于评估LY-M001的安全性和疗效，结果令人振奋。
与此同时，天津市为推动生物医药创新发布了一份征求意见稿，旨在全链条支持细胞与基因治疗等创新药物和医疗器械的研发与应用。该政策使研发转化以及临床推广能够更顺畅地进行，为行业注入了新的发展动力。
北京方面也不甘示弱，市政府发布了一个针对细胞与基因治疗产业集群发展的实施方案草案，着重于2024-2026年的高质量发展规划，特别在医疗服务价格项目备案和进口产品审批流程优化上提供了支持。
在国际范围内，MeiraGTx公司透露其帕金森病AAV基因疗法获得了积极的临床结果，股价因此大幅飙升。研究显示，经过26周的治疗，该疗法不仅安全性和耐受性良好，而且在疗效上也有显著改善。
另外，复旦大学附属医院的研究团队在国际权威期刊上发表了一项关于DFNB111型耳聋的基因替代疗法研究，通过AAV基因疗法恢复了小鼠的听力，这一突破可能为人类相关疾病治疗提供新的思路。
此外，威斯津生物公司也展开了一项关于EB病毒mRNA疫苗的新一期临床试验，重点考察其在淋巴瘤患者中的表现，为后续的广泛应用奠定了基础。
创新突破
在基因编辑领域，陈凯团队通过LNP递送技术实现了CRISPR-Cas9在肺和肝脏的高效应用，解决了传统病毒载体的一些局限性，并为遗传病治疗提供了更安全的前景。
与此同时，韩国科学技术院成功开发了一种能将呋喃化合物中某些原子替换为氮原子的技术，为药物开发领域带来了新的可能性。
在罕见病治疗方面，美国的科研团队通过优化的腺嘌呤碱基编辑器成功修正了导致X-CGD的基因突变，为免疫缺陷疾病的治疗提供了新的解决方案。
关于免疫治疗，基于mRNA的CAR免疫细胞疗法展现出巨大潜力，与癌症治疗息息相关，成为目前研究的热点之一。
资本速递
在资本市场上，炫景生物和士泽生物两家国内CGT公司顺利完成了超亿元的融资，充分显示出投资者对细胞与基因治疗领域的信心。这些资金将进一步推动相关项目从研发到临床应用，助力科技创新及成果转化。
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