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2024年10月21日,CRISPR技术领域的开拓者之一张锋教授创立的基因编辑公司Editas Medicine,与拥有脂质纳米颗粒(LNP)专利技术的Genevant Sciences宣布达成合作及非排他性许可协议。此次合作旨在将Editas的CRISPR Cas12a基因编辑系统与Genevant的LNP技术结合,用于开发针对Editas两个未公开靶点的体内基因编辑药物。
根据协议,Genevant同意授予Editas部分LNP技术的非排他性全球许可,使其能够开发针对特定领域的两个未公开靶点的mRNA-CRISPR Cas12a-LNP产品。为此,Genevant将有资格获得最多2.38亿美元的预付款和里程碑付款,以及产品未来销售的分级特许权使用费。
Editas Medicine作为全球首家CRISPR基因编辑公司,在CRISPR技术临床应用上一直走在前列。自2014年以来,该公司致力于利用CRISPR-Cas9技术研究由于CEP290基因突变导致的先天性黑蒙症10型(LCA10)的治疗,并于2019年7月开展了全球首个体内CRISPR基因编辑的临床试验。2024年的临床数据表明,该治疗方法在安全性和改善视觉功能方面表现良好,为进一步研究CEP290基因突变所致遗传性失明的疗法奠定了基础。
Editas Medicine当前的研发重点集中在利用CRISPR-Cas12a基因编辑技术治疗β-地中海贫血和镰状细胞病,同时还开发基于该技术的T细胞癌症免疫疗法。2022年,公司针对输血依赖型β-地中海贫血开发的基因编辑疗法EDIT-301已经进入1/2期临床试验。此疗法采用Cas12a和gRNA组成的RNP(RNA和蛋白质复合物)通过电穿孔技术转染到细胞中,避免了病毒载体带来的潜在风险。
此外,Editas Medicine针对镰状细胞病的治疗也已进入临床试验阶段,临床试验编号为NCT04853576。Cas12a基因编辑技术与传统的CRISPR-Cas9相比,在DNA的靶向和编辑机制上有所不同。其PAM序列不同,允许靶向基因组中的独特DNA序列,并且其切割造成的交错切口可以提高特定基因修复的效率与准确性。正因如此,Cas12a与Cas9在一定程度上具有互补性,扩展了CRISPR基因编辑的应用范围。
Editas Medicine的首席科学官Linda C. Burkly博士指出:“在实现体内基因编辑的宏伟目标方面,Editas取得了重大突破。我们欣喜地看到在基因编辑的临床进程中迈出了新的一步。Genevant在研究递送领域的强大实力为我们体内基因编辑技术的应用提供了重要支持。”
Genevant Sciences的首席科学官James Heyes博士也表示:“与Editas一同合作,共同开发具有潜力的变革性基因编辑治疗方法,这让我们感到非常兴奋。LNP现在已成为递送基因编辑构建体的首选技术,而我们也期待与Editas在这一新兴领域的合作取得丰硕成果。”
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