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国家医保谈判于2024年再度开启，这标志着国家医保局自成立以来第七次主导国家医保药品目录的调整工作。其中，参与申报的药品数量呈现增长态势。截至今年7月1日至14日，国家医保局共收到企业提交的626份申报信息，涵盖574种药品。经过严格审查，440种药品已通过初步形式审查，与2023年相比，申报数量有所增加。
据罕见病信息网的分析，医保局公布的初审名单中，涉及罕见病治疗的药物数量不少，至少40种药品顺利通过初审阶段。其中不乏广受关注的药物，包括用于治疗短肠综合征的替度格鲁肽、治疗先天性肾上腺皮质增生症和Addison病的醋酸氟氢可的松片、用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病的氯苯唑酸葡胺软胶囊，以及治疗尿素循环障碍的卡谷氨酸分散片与苯丁酸甘油酯，还有用于血友病的注射用培妥罗凝血素α等。
值得特别指出的是，12种罕见病至少有两种以上的适应症药物通过初审，其中包括进行性肌营养不良、肺动脉高压、先天性肾上腺皮质增生症、神经母细胞瘤、婴儿痉挛症、地中海贫血、转甲状腺素蛋白淀粉样变性多发性神经病、视神经脊髓炎谱系疾病、阵发性睡眠性血红蛋白尿症、原发免疫性血小板减少症及肝豆状核变性等。
需明确的是，通过初步形式审查仅代表药品符合申报条件，并具备参与目录调整的资格，但并不意味着这些药品已成功纳入国家医保药品目录。在形式审查阶段，主要对申报药品是否满足当年国家医保药品目录调整申报条件及药品信息的完整性进行审查。形式审查一般包含初审、初审结果公示、复审及复审结果公告四个步骤。
数据来源于《2024年国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录调整通过初步形式审查的申报药品名单》。参与目录调整的药品为2024年6月30日前经国家药监部门批准上市，并在说明书适应症或功能主治中包含卫生健康委《第一批罕见病目录》或《第二批罕见病目录》所列罕见病的药品。
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