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10月27日，荣昌生物（688331.SH/09995.HK）欣然宣布，公司自主研发的创新药泰它西普（RC18，商品名：泰爱®），一种BLyS/APRIL双靶点融合蛋白，用于治疗全身型重症肌无力（gMG）的上市申请，已被中国国家药监局药品审评中心（CDE）正式受理，并被纳入优先审评审批的程序。这标志着该药物在继系统性红斑狼疮（SLE）和类风湿关节炎（RA）两项适应症成功获批上市后的又一重大进展。
重症肌无力是一种罕见的慢性自身免疫疾病，目前已被我国纳入《第一批罕见病目录》。依据弗若斯特沙利文的报告预测，到2025年，全球将有约114.6万重症肌无力患者，其中中国患者人数预计将达到约21.7万。这种疾病的发生与免疫球蛋白G（IgG）抗体有关，这些抗体会干扰神经与肌肉之间的正常突触传递功能，导致肌肉无力，严重情况下甚至威胁患者生命。在疾病发作后的24个月内，超过85%的患者会发展为全身性重症肌无力，表现为严重的疲劳感，以及面部表情、言语、吞咽和行动能力的显著不足。
当前，重症肌无力没有令人满意的治疗手段，有效且安全的靶向生物制剂成为研发的热点。B细胞靶向治疗因其在重症肌无力中的良好潜力备受关注。研究发现，该疗法相比传统的免疫治疗，不仅显著降低了复发率，且患者的停药率较低。泰它西普则是通过同时靶向BLyS和APRIL，直接抑制B细胞和浆细胞的致病性抗体产生，从而减少病患体内的致病性抗体，实现治疗效果。
今年8月，荣昌生物宣布在国内成功完成了泰它西普治疗全身型重症肌无力的Ⅲ期临床试验，临床结果表明，该药物在改善患者临床状况方面表现出优异的疗效和安全性。同时，在国际化推进中，该适应症的全球多中心Ⅲ期临床试验也已在美国成功入组首例患者。泰它西普在重症肌无力适应症上获得了美国食品和药品管理局（FDA）的孤儿药认定和快速通道资格，以及中国国家药品监督管理局（NMPA）的突破性疗法认定。
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