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复发或难治性的急性T淋巴细胞白血病（r/r T-ALL）因缺乏有效的治疗选择，患者的预后普遍较差。虽然临床试验指出CD7嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）的治疗具有潜在效果，但部分患者会因CD7抗原的丢失而复发，相应的挽救治疗手段寥寥。因此，亟需进一步的治疗研究以改善患者预后。近日，《Nature Medicine》在线发表了由北京高博医院的潘静教授和中国医学科学院血液病医院的冯晓明研究员联合撰写的新研究，探讨了供者来源CD5 CAR-T在r/r T-ALL治疗中的初步应用，取得了显著的临床效果，为这一领域的突破带来了新的希望。
研究进展
本次研究由潘静教授主导，主要研究供者来源CD5 CAR-T在治疗r/r T-ALL中的效果。潘教授表示，自2019年开始，她的团队已开展针对T-ALL和淋巴母细胞淋巴瘤（LBL）患者的CAR-T治疗研究，最初的研究集中在CD7 CAR-T疗法。随着研究的进展，靶点丢失导致的复发问题逐渐显现。为改善这一问题，自2021年起，团队开始探索CD5 CAR-T疗法作为第二个靶点的可能性，为治疗提供新思路。
临床试验设计
本研究涉及两组患者：一组是天然CD7阴性表达的患者，另一组是曾接受CD7 CAR-T治疗但失败的患者。在治疗选择上，使用供者来源的CAR-T细胞，即对于已移植的患者使用原有供者的T细胞，未移植的则选用即将移植的供者T细胞。研究采用了良好的临床设计策略，旨在寻找对患者既有效又安全的剂量方案。
毒性观察及疗效
研究观测到，在供者来源CD5 CAR-T治疗下，21天时剂量限制性毒性并不显著，30天内未出现严重不良事件。尽管疗效指标显示出较高的完全缓解率，但长期的T细胞缺陷仍是尚待解决的问题。近年来，通过观察和实践，研究确认接受桥接移植治疗的患者在长期效果上表现更好。
未来展望
潘教授对于CD5 CAR-T在治疗T-ALL的潜力持乐观态度，尽管如此，也指出了当前技术需进一步优化改进。当前，研究团队正致力于研发CAR-T细胞的调控机制，特别是“刹车”功能的实现，以提高治疗的整体安全性和长期效果。未来的目标是构建一个在治疗中更具可控性、能长期应用于临床的CAR-T疗法，从而确保患者获得最佳的治疗结局。
专家简介
潘静教授是北京高博医院血液肿瘤免疫治疗科的主任，拥有丰富的临床和科研经验。她是多项血液病研究的带头人，尤其是在CAR-T细胞治疗方面取得了一系列国际认可的研究成果。
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