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2024年美国血液学会年会将在美国圣地亚哥举行，日期定于12月7日至10日。此次会议期间，精准生物研发的靶向CD19的CAR-T细胞疗法普基仑赛注射液（pCAR-19B）的2期临床研究数据将以口头报告的形式进行展示。目前，该研究的详细摘要已经在ASH官网对外披露。
研究数据显示，普基仑赛注射液在针对中国3到21岁CD19阳性复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病（R/R B-ALL）的儿童和青年患者时，最佳客观缓解率（ORR）达到了90.63%。根据ASH网站的公示信息，这项研究代表了首个在亚洲人群中进行的儿童B-ALL关键性临床试验，可能为中国的这个患者群体提供新的治疗选项。
急性淋巴细胞白血病（ALL）是儿童中常见的恶性肿瘤类型，并在儿童和青少年死亡原因中占有重要地位，其中B-ALL约占ALL病例的80%。这种全世界范围内普遍见的恶性肿瘤，其总体发病率和年新增病例数都在上升。
普基仑赛注射液作为精准生物的自主研发产品，专门针对CD19阳性B细胞起源的恶性血液疾病。这一CAR-T细胞免疫疗法在CAR结构和基因转录系统方面进行了优化，以期展现更优的疗效和安全性。其新药上市申请已被纳入中国国家药品监督管理局的优先审评，用于治疗中国3到21岁的CD19阳性R/R B-ALL患者。精准生物在早期的新闻稿中曾指出，这款产品有望成为国内针对儿童白血病的首款CAR-T疗法。
普基仑赛注射液于2019年在中国获批开展注册临床研究，针对儿童和青少年B-ALL适应症。先前的1期临床试验结果表明，所有9名参与试验的患者均达到了完全缓解（CR），其微小残留病灶（MRD）也均为阴性，且表现出良好的安全性和耐受性。
在即将召开的ASH年会上，研究人员将详细报告普基仑赛注射液在针对中国3到21岁CD19阳性R/R B-ALL患者的临床试验结果，重点展示其疗效和安全性。研究的主要终点是客观缓解率（ORR），其定义CR为完全缓解状态，并包括输液后3个月内血液未完全恢复状态（CRi）。
截至2024年4月18日，共有89名患者入组并完成白细胞去除术，其中64名患者接受了pCAR-19B输注。输注的患者中，有6.25%为难治性病例，93.75%为先前多线治疗或同种异体干细胞移植后的复发病例，其中75%的患者携带至少一种高危基因。在基线时，骨髓中位原始细胞负荷为58.3%，其中56.25%的患者出现了重度原始细胞负荷。
研究结果表明，经过中位211天的随访，最佳客观缓解率为90.63%，其中78.13%的患者达到CR，12.5%的患者达到CRi。微小残留病灶阴性缓解率达到98.27%。3个月内的总有效率为76.56%，中位反应持续时间为10.61个月，中位总生存期为23.92个月。细胞因子释放综合征（CRS）和免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）的发生率分别为98.44%和50%。
研究团队表示，尽管患者骨髓原细胞负荷沉重且遗传变异风险较高，pCAR-19B仍表现出高缓解率、高MRD阴性缓解率、持久的反应，以及可接受的安全性。
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