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近段时间以来，国内PCSK9领域频传佳音。10月11日，国家药品监督管理局（NMPA）官网宣布，君实生物的重组人源化抗PCSK9单抗——昂戈瑞西单抗注射液成功获批，该药在饮食管理基础上，与他汀类药物或与他汀类药物及依折麦布联合使用，用于无法通过中高剂量他汀类药物达到低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）目标的原发性高胆固醇血症（非家族性）和混合型血脂异常成人患者。
就在同年9月30日，康方生物的抗PCSK9单抗产品——伊努西单抗注射液也获得NMPA批准，其主要适应症包括原发性高胆固醇血症、混合型高脂血症以及杂合子型家族性高胆固醇血症。
截至目前，国内已有六款PCSK9靶向药物问世。随着本土PCSK9药物逐渐进入市场，其商业化前景成为业界热议的话题。同时，对于新进入者而言，如何通过差异化布局来提升PCSK9药物的市场竞争力也成为重要的战略考量。
PCSK9作为降脂领域中的明星目标备受关注。心血管疾病是国内居民主要的死亡原因之一，而血脂水平尤其是LDL-C的升高，被视为增加动脉粥样硬化（AS）风险的重要因素。AS是冠心病、脑梗死及外周血管疾病的关键诱因。因此，多款旨在降低LDL-C的药物相继面市，其中包括传统他汀类药物和新型胆固醇吸收抑制剂。尽管在临床实践中，他汀类药物的降脂效果和对心血管的保护已得到充分肯定，但对于某些患者而言，这些药物仍存在一些局限性意见。他汀类药物无法使所有患者的LDL-C达标，而且一些患者对其耐受性较差。针对这一现象，对PCSK9的靶向治疗成为可能的解决方案。研究表明，通过抑制PCSK9，可以有效减少体内LDL-C水平，提高心血管健康。
目前，市场上已有六款PCSK9抑制剂获得批准，包括安进的依洛尤单抗、赛诺菲/再生元的阿利西尤单抗、诺华的英克司兰、信达生物的托莱西单抗，以及康方生物和君实生物的产品。临床数据显示，与他汀类药物相比，PCSK9抑制剂不仅能够显著降低LDL-C水平，还能有效降低心血管疾病风险，展现出良好的安全性。
在国内市场，安进的依洛尤单抗于2018年率先上市，随后赛诺菲/再生元的阿利西尤单抗于2019年问世。两者自2021年纳入医保后，销售额迅速攀升。然而，诺华推出的英克司兰，其独特的siRNA给药方式，为市场带来了新的竞争格局。这一新型疗法通过抑制PCSK9蛋白的生成，突破性的每半年仅需注射一次，长效机制备受瞩目。尽管价格较高，但市场反馈积极。
面对英克司兰的冲击，国产PCSK9药物的厂商需寻求新的突破策略，如探索长效制剂以及口服药物的研发。默沙东正开发一种基于大环多肽技术的口服PCSK9抑制剂MK-0616，进展迅速。
总之，PCSK9作为心血管领域的新兴降脂靶点，仍有巨大潜力未被完全发掘。未来，更多口服和长效PCSK9药物的研发，将为这一领域的患者带来更便捷和有效的治疗方案。
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