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第一三共口服抗癌新药在中国获优先审评资格

新药情报编辑 | 2024-10-25 |

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近日,中国国家药监局药品审评中心(CDE)官方网站披露,第一三共制药申请的盐酸吡昔替尼胶囊(PLX3397)计划被纳入优先审评程序。这一药物主要用于无法通过手术缓解症状且伴有重度病变或功能受限的症状性腱鞘巨细胞瘤(TGCT成人患者的治疗。据悉,吡昔替尼是一种CSF1R小分子抑制剂,早在20198月,它便已获得美国FDA的批准,用于治疗上述病症的患者。美国FDA当时发布的公告指出,这是针对TGCT的首个获批治疗方案。

腱鞘巨细胞瘤,也被称为色素沉着绒毛结节性滑膜炎,是一种局部侵袭性的罕见良性肿瘤。该疾病主要影响关节、滑囊和腱鞘的滑膜覆盖,导致患者出现肿胀疼痛、僵硬以及活动受限等症状。目前,手术仍是治疗此病的标准方法。但在一些复发、难治或扩散类型的TGCT患者中,手术既难以完全清除肿瘤,又有可能造成严重的关节损伤甚至功能丧失。在某些极端情况下,患者可能考虑通过截肢来缓解痛苦。

作为创新疗法,pexidartinib是一种口服CSF1R小分子抑制剂,此外还具有抑制c-kitFLT3-ITD活性的功能。CSF1R信号通路被认为是导致滑膜内异常细胞增生的关键因素。由于其创新性,pexidartinib曾在美国获得FDA的突破性疗法认定、孤儿药资格及优先审评资格。

20198月,基于一项名为ENLIVEN的国际多中心3期临床试验结果,FDA批准pexidartinib上市,用于治疗症状性TGCT成人患者。在该试验中,共有120名患者参与,并分别接受了pexidartinib61名)或安慰剂(59名)的治疗。结果显示,处于pexidartinib组的患者中有39%在治疗25周后症状得到缓解,而安慰剂组无一患者出现缓解。具体的数据表明,患者的部分缓解率为23%,完全缓解率达到15%。此外,在23名获得缓解的患者中,22名在随访6个月时维持了缓解,而在随访12个月的13名患者中,所有患者的缓解持续时间均超过12个月。

在中国,第一三共正在进行一项国际多中心的3期临床试验(包括中国在内),以评估pexidartinib在治疗症状性TGCT的安全性和有效性。此次该药物的优先审评申请正是基于这一适应症的研究成果。

我们期待这款创新的CSF1R小分子抑制剂能够尽早惠及患者,为腱鞘巨细胞瘤患者提供新的治疗选择和希望。

 


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