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悦康药业近日发布公告称，其全资子公司杭州天龙药业研发的YKYY015注射液已获得中国临床试验许可，该产品拟用于治疗原发性高胆固醇血症，即因低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高而引发的家族性和非家族性高胆固醇血症，或混合型高脂血症患者。YKYY015是一种由杭州天龙药业自主设计的靶向PCSK9基因的小干扰核糖核酸（siRNA）药物，具有每年仅需两次注射的潜力。
科学研究表明，PCSK9基因的高表达会加速低密度脂蛋白受体的降解，从而削弱肝脏清除血液中胆固醇的能力。这一过程会导致低密度脂蛋白胆固醇水平长时间维持在高位，进而增加罹患动脉粥样硬化性心血管疾病的风险。降低PCSK9的水平则被证明能够减少心血管事件的发生，因此被认为是预防此类疾病的重要靶点。
悦康药业的公告还指出，YKYY015采用全新siRNA序列和GalNAc递送系统，能够实现高效的肝脏定向递送。该药物通过siRNA干扰机制有效抑制PCSK9 mRNA，从源头上防止PCSK9蛋白的合成，从而减少与低密度脂蛋白受体的结合，促进其再循环，提高对LDL-C的摄取和分解能力，有效降低动脉粥样硬化的风险。此外，该药物每年仅需注射两次，就可持续抑制PCSK9蛋白的合成，从而控制血脂水平。
在体外实验中，YKYY015注射液显示出对PCSK9基因的显著抑制作用，并且具有剂量依赖性，其IC50值低于1nM。在人源化PCSK9小鼠的体内研究也表明，YKYY015显著降低了血液中的hPCSK9蛋白水平及LDL-C和总胆固醇（TC）水平，同样呈现剂量依赖效应。此外，健康食蟹猴实验则表明，单次皮下注射该药物可显著降低血浆PCSK9蛋白和肝脏PCSK9 mRNA水平，同时降低血浆中的LPa蛋白及血清中的LDL-C和TC水准，这些效应均具有良好的持久性。
值得注意的是，YKYY015注射液此前已在美国获批进入临床试验阶段，所针对的即是LDL-C升高的原发性高胆固醇血症或混合型高脂血症患者。本次中国获得批复的是一期临床试验，这意味着YKYY015将在中国展开进一步的临床研究。
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