点击本文中加粗蓝色字体即可一键直达新药情报库免费查阅文章里提到的药物、机构、靶点、适应症的最新研发进展。
11月5日，中国国家药品监督管理局网站发布公告，一款被称为阿伐可泮的5.1类新药硬胶囊，正式获得上市批准。根据公开的信息，阿伐可泮是一种可以口服的选择性补体C5a受体抑制剂，已在全球多个国家获准用于治疗抗中性粒细胞胞浆抗体（ANCA）相关的血管炎。此外，它还曾被药物猎手网站（drughunter.com）评选为2022年度“明星”小分子之一。
ANCA相关的血管炎是一类罕见的血管炎症性疾病，可导致多种器官功能受损。其发病机制与补体C5a通路的过度活化有关，进一步激活中性粒细胞，从而引发全身炎症和小血管损伤，可能严重影响肾脏、肺部及其他器官的功能。现今针对ANCA相关血管炎的治疗主要依赖于非特异性免疫抑制剂（如环磷酰胺或利妥昔单抗）和长期使用糖皮质激素，但这种治疗方案可能带来显著的临床风险，尤其是因感染而导致的死亡风险。
阿伐可泮通过特异性地抑制中性粒细胞上的C5a受体，有效阻断这些细胞的激活，进而减少炎症造成的损伤。2021年9月，日本厚生劳动省批准了阿伐可泮用于治疗显微镜下多血管炎（MPA）和伴随肉芽肿的多血管炎（GPA）这两种主要的ANCA相关血管炎。随后在2021年10月，美国食品和药物管理局（FDA）也批准其与标准疗法联合应用，以辅助治疗MPA和GPA。根据ChemoCentryx公司此前的公告，这是十年来首个获得FDA批准的ANCA相关血管炎药物，也是首款被批准的口服C5a受体抑制剂。
阿伐可泮的权益涉及全球多个授权合作及公司并购。这一药物最初由ChemoCentryx公司研发并持有在美国的商业化权利，而在美国以外地区的商业化权利归属于澳大利亚知名制药企业CSL公司旗下的CSL Vifor公司。于2022年8月，安进（Amgen）宣布以约37亿美元收购ChemoCentryx，从而获得这款药物的部分权利；2023年7月，安进再度与CSL Vifor达成协议，取得阿伐可泮在亚洲及拉丁美洲市场的商业化权利，其中包括中国大陆市场。
阿伐可泮在日本和美国的审批通过依托于一项关键性3期临床试验的积极结果。根据《新英格兰医学杂志》（NEJM）发表的数据，共有331位患者参与了试验，结果显示，根据伯明翰血管炎活动评分（BVAS），在治疗的第52周时，阿伐可泮组的缓解率优于对照组。具体来看，第52周时阿伐可泮组有65.7%的患者获得持续性缓解，而对照组为54.9%。在安全性方面，接受阿伐可泮治疗的患者中有37.3%发生了严重不良事件，相比之下，对照组为39.0%，但不包括血管炎恶化。
在中国，阿伐可泮硬胶囊此前已获得用于抗中性粒细胞胞浆抗体相关性血管炎（如GPA和MPA）成人患者治疗的临床试验默示许可。我们期待阿伐可泮硬胶囊能够尽早造福更多患者，为其健康带来新的希望。
免责声明：新药情报内容编辑团队专注于介绍全球生物医药健康研究的最新进展，本文旨在提供信息交流，不代表任何立场或治疗方案推荐。如需专业医疗建议，请咨询正规医疗机构。
